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  • 标价212.5万美元 美药管局批准“史上最贵”疗法

    2019-05-25 14:23

      本来标题:美药管局批准“史上最贵”疗法

      新华社华盛顿5月24日电(记者周舟)美国食品和药品管理局24日批准首款治疗小儿脊髓性肌肉萎缩症的基因疗法。付出该疗法的瑞士诺华公司对那标价212.5万美元,被多媒体称为“史上最贵”疗法。

      新疗法名为Zolgensma,用于治疗2年以下的脊髓性肌肉萎缩症患者。这种疾病由基因突变引起,病人常在1年内发病,出现肌肉无力与衰落症状,大部分会在婴幼儿期因呼吸衰竭死亡。

      美药管局介绍,立即是同种基于腺相关病毒载体的基因疗法,一次性静脉内给药便可修补相关基因缺陷,所以改善肌肉功能,增强患者生存率。临床试验显示,病人用药后走能力明显改善,能够支配头部活动,连在无支撑情况下坐立。

      诺华公司在相同份声明中说,和部分疗法需要长期看不同,Zolgensma疗法是一次性治疗,如果患者存活期达到5年,虽然相当于平均每年花42.5万美元,没有现有的部分疗法更贵。

      目前,此外一种医疗儿童和成人脊髓性肌肉萎缩症的疗法是美国百善公司的Spinraza,首先年治疗花费75万美元,以后每年的费用为37.5万美元。

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